全球首款针对ALS的基因靶向药Tofersen在中国首次应用，这一消息让人们对渐冻症领域的治疗前景充满期待。然而，渐冻症患者蔡磊却表示，“没有重大突破”。究竟是什么原因让他对这一突破性药物持保留态度呢？
渐冻症，作为一种罕见的神经退行性疾病，一直以来都缺乏有效的治疗手段。虽然Tofersen和RAG-17等新药为患者带来了一线希望，但这些药物只能覆盖到极少数患有SOD1基因突变的患者，而这一类患者仅占全部渐冻症患者的1％~2％。对于其他患者而言，目前可用的药物效果甚微，治愈率几乎为零。
在这种情况下，蔡磊的担忧并非没有道理。他指出，虽然新药的研发取得了一定进展，但整个渐冻症领域仍然缺乏真正意义上的重大突破。他强调，治愈率为零的现状迫使我们必须加速药物研发和临床试验，以寻找更有效的治疗方案。
除了Tofersen和RAG-17，还有一款面临全球退市的药物Relyvrio。这款药物在临床试验中未达到预期的治疗效果，导致面临退市危机。尽管在美国和加拿大市场上取得了一定的商业成功，但其疗效仍然存在争议。
针对渐冻症的新药研发仍面临诸多挑战。蔡磊表示，资本领域的合作环境不佳，导致许多研发企业难以获得资金支持。他呼吁政策倾斜和社会关注度的提高，以降低罕见病药物研发成本，促进新药的研发和上市。
在这一背景下，蔡磊积极寻找科学家，连接科研院所、医疗机构和药企，努力推动渐冻症领域的研究和治疗。他认为，基因技术为疾病病因研究带来了新的希望，通过建立基因库和分析数据，可以更好地理解渐冻症的发病机制，为药物研发提供更多可能性。
尽管全球首款渐冻症靶向药来华，但蔡磊的担忧并非没有根据。渐冻症领域的研究仍面临诸多挑战，需要更多的科研人员和资金支持，才能取得真正的突破。希望在不久的将来，我们能看到更多有效的治疗方案出现，为渐冻症患者带来新的希望。
